Umstrittenes Alzheimer-Medikament wird von FDA-Mitarbeitern gestärkt

Ein Medikament, das die erste neue Behandlung der Alzheimer-Krankheit seit fast zwei Jahrzehnten sein würde, erhielt am Mittwoch ein Vertrauensvotum von klinischen Gutachtern der Food and Drug Administration, die sagten, dass außergewöhnlich überzeugende Daten zeigten, dass das Medikament den durch die verheerende Krankheit verursachten kognitiven Verfall verlangsamte.

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Die FDA Bewertung kam auch zu dem Schluss, dass das Medikament namens Aducanumab sicher war. Das Dokument wurde vor einer Sitzung des Beratungsausschusses am Freitag veröffentlicht, bei der externe Experten entscheiden werden, ob der Agentur die Genehmigung des Medikaments empfohlen wird.

Aber in einem Zeichen der Kontroverse, die die Droge überschattet hat, und Statistische Überprüfung der FDA , das im selben Dokument enthalten ist, kam zu dem Schluss, dass es widersprüchliche Beweise für die Wirksamkeit des Arzneimittels gebe, da eine große Studie auf eine Wirksamkeit hinwies, während eine andere nur einen geringen Nutzen zeigte. Der Statistiker sagte, eine dritte Studie sollte durchgeführt werden, um die Angelegenheit aufzuklären.

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Der Gutachter ist der Ansicht, dass es keine zwingenden substanziellen Beweise für einen Behandlungseffekt oder eine Verlangsamung der Krankheit gibt und dass eine weitere Studie erforderlich ist, um die positive Studie und die negative Studie zu bestätigen oder zu widerlegen, heißt es in dem Bericht.

Die Behörde hat angekündigt, bis Anfang März über die Zulassung des Medikaments, das einmal im Monat intravenös verabreicht wird, zu entscheiden. Es ist nicht erforderlich, den Empfehlungen externer Berater zu folgen, tut es aber oft.

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Das Medikament soll Patienten in frühen Krankheitsstadien behandeln. Wenn es letztendlich geklärt wird, wäre dies ein großer Fortschritt – das erste Medikament, das zugelassen ist, um die Verschlechterung der Gehirnfunktion zu verlangsamen, nicht nur, um die Symptome zu lindern.

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Es gibt keine Behandlungen, um Alzheimer zu verlangsamen oder zu heilen, eine fortschreitende neurodegenerative Erkrankung, die das Gedächtnis der Patienten zerstört, ihre Persönlichkeit verzerrt und ihre Fähigkeit, alltägliche Aufgaben zu erfüllen, beeinträchtigt. Die unheilbare Krankheit, die häufigste Form der Demenz, betrifft in den USA mehr als 5,8 Millionen Menschen und stellt eine enorme Belastung für Familien und Betreuer dar.

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Das Medikament, das von Biogen mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, hergestellt wird, ist ein monoklonaler Antikörper, der auf Amyloid Beta abzielt, ein Protein, das sich im Gehirn ansammeln kann und an der Alzheimer-Krankheit beteiligt ist. Das Medikament wurde aus Immunzellen von älteren Menschen entwickelt, die keine kognitiven Probleme haben.

Biogen schätzt, dass etwa 1,5 Millionen Menschen mit Alzheimer im Frühstadium Kandidaten für Aducanumab sein könnten.

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Der Weg der Droge war holprig und unkonventionell. Nachdem eine frühe Studie vielversprechende Daten lieferte, startete Biogen zwei große Studien, um die Wirksamkeit des Medikaments zu testen. Aber das Unternehmen stellte die Studien im März 2019 ein, nachdem eine Vergeblichkeitsanalyse eines unabhängigen Ausschusses ergab, dass das Medikament nicht wirkte.

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Das Scheitern löste Wellen der Enttäuschung durch die wissenschaftliche Gemeinschaft aus und veranlasste einige dazu, vorzuschlagen, dass Forscher und Arzneimittelentwickler andere Ziele als Beta-Amyloid ins Visier nahmen.

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Aber Biogen hat sich die Ergebnisse dann noch einmal angeschaut und weitere Daten hinzugefügt. Der neue Look deutete darauf hin, dass das Medikament wirkte – die Personen in einer Studie, die die höchste Dosis erhielten, hatten einen langsameren kognitiven Rückgang. In der anderen Studie, die immer noch als fehlgeschlagen galt, schien eine Untergruppe von Teilnehmern, die eine hohe Dosis erhielten, besser abzuschneiden.

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Das Unternehmen hatte mehrere Treffen mit der FDA, um die Daten zu erörtern, und kündigte im vergangenen Oktober an, die Zulassung bei der Behörde zu beantragen.

Einige Forscher vermuten jedoch, dass das Aufschneiden der Daten durch Biogen wahrscheinlich bedeutet, dass die Vorteile des Medikaments übertrieben werden. Und sie sagen, dass sie skeptisch sind, dass die Beseitigung von Amyloid-Plaques ein erfolgreicher Weg zur Behandlung von Alzheimer sein wird.

Die FDA verlangt bei der Überlegung, ein Medikament zuzulassen, in der Regel substanzielle Beweise für die Wirksamkeit eines Medikaments – wie die Daten aus zwei großen, gut kontrollierten klinischen Studien zeigen. Manchmal genehmigt die Behörde jedoch Produkte, die nur auf einer großen und einigen kleineren Studien basieren – insbesondere, wenn ein dringender ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, wie es bei Alzheimer der Fall ist.

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Die FDA bestätigte in dem am Mittwoch veröffentlichten Bericht, dass viele frühere Medikamente, die versuchten, Amyloid-beta zu bekämpfen, gescheitert waren. Das pharmakologische Profil von Aducanumab und das Design seines klinischen Entwicklungsprogramms weisen jedoch neue Merkmale auf, die es von früheren Bemühungen unterscheiden.“

Howard Fillit, Executive Director und Chief Science Officer der gemeinnützigen Alzheimer’s Drug Discovery Foundation, sagte, die Entscheidung der FDA werde eine echte Herausforderung sein. Er sagte, eine Zulassung wäre ein großer Fortschritt, weil es das erste Medikament ist, das nachweislich den Krankheitsverlauf verändert.

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Aber er stellte fest, dass die Wirkung des Medikaments bescheiden ist. Und er sagte, die Daten, über die eine Entscheidung getroffen werde, seien nicht die besten.

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Sind die Daten wirklich vorhanden oder sollte es einen dritten Versuch geben, um die beste Antwort zu erhalten? er sagte. Das Problem ist, dass [ein solcher Versuch] weitere drei bis fünf Jahre dauern würde, Hunderte Millionen Dollar kosten würde und die Menschen in der Zwischenzeit keinen Zugang zu der Therapie hätten.

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Ich weiß ehrlich gesagt nicht die richtige Antwort, sagte er.

Wenn das Medikament zugelassen wird, wird erwartet, dass es ein Blockbuster mit einem Umsatz von mehreren Milliarden Dollar wird. Seit 2003 ist kein neues Medikament mehr gegen Alzheimer zugelassen worden. Bestehende Medikamente, die die Symptome lindern, haben laut FDA-Memo bescheidene und vorübergehende Wirkungen. Darüber hinaus seien für Patienten im relativ frühen Stadium keine Behandlungen explizit zugelassen, hieß es.

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Am Freitag, Die externen Experten der FDA – ihr Beratungsausschuss für Arzneimittel für das periphere und zentrale Nervensystem – werden aus der Ferne zusammentreten, um Präsentationen der FDA, Biogen und der Öffentlichkeit zu hören, wahrscheinlich einschließlich Patienten und Familienmitgliedern, die von der Krankheit betroffen sind.

Jeder möchte den Menschen Hoffnung geben, sagte Fillit. Das konkurrierende und zwingende Problem besteht jedoch darin, sicherzustellen, dass die FDA eine fundierte Entscheidung trifft.

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