FDA genehmigt erstes Medikament, das den durch die Alzheimer-Krankheit verursachten kognitiven Rückgang verlangsamen soll

Die Food and Drug Administration am Montag zugelassen die erste Alzheimer-Behandlung, die den kognitiven Verfall verlangsamen sollte, ein Schritt, der von Patienten und Befürwortern begrüßt, aber von anderen scharf kritisiert wurde, die argumentierten, dass es keine ausreichenden Beweise dafür gebe, dass das Medikament wirkt.



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Das Medikament namens Aducanumab ist das erste für Alzheimer zugelassene Medikament, das den Krankheitsverlauf verändern soll, indem es die Verschlechterung der Gehirnfunktion verlangsamt – nicht nur, um die Symptome zu lindern. Seit 2003 wurde keine Alzheimer-Behandlung mehr zugelassen, was die außerordentlich hohe Versagensrate der für die Krankheit entwickelten Medikamente widerspiegelt.

Aber in einem ausdrücklichen Eingeständnis der Unsicherheiten über die Wirksamkeit des Medikaments FDA hat dem Medikament nicht die volle Zulassung erteilt. Stattdessen genehmigte die Agentur das Medikament – ​​sein Markenname wird Aduhelm sein – basierend auf seiner Fähigkeit, Amyloid-Beta-Klumpen im Gehirn zu reduzieren, ein Kennzeichen der Krankheit. Es befahl dem Hersteller des Arzneimittels, dem Biotech-Riesen Biogen, eine Studie nach der Zulassung durchzuführen, die bestätigt, dass das Medikament tatsächlich die kognitive Verschlechterung verlangsamt. Wenn das Medikament keinen solchen klinischen Nutzen bietet, könnte die Zulassung der FDA zurückgezogen werden.



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Patrizia Cavazzoni, Direktorin des Zentrums für Arzneimittelbewertung und -forschung der FDA, sagte, Beamte halten es für ziemlich wahrscheinlich, dass die Verringerung der Amyloidklumpen den Patienten wichtige Vorteile bringen wird.

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Die FDA-Entscheidung vom Montag war die meiste umstritten seit Jahren und verfolgte eine lange Debatte zwischen Forschern, Ärzten, Patienten und Befürwortern darüber, ob das Medikament wirkt – eine Folge der komplizierten Geschichte des Medikaments. Einer der größten Meinungsverschiedenheiten ist, ob eine Verringerung von Amyloid Beta, einer klebrigen Verbindung, von der viele Wissenschaftler glauben, dass sie die Kommunikation zwischen Gehirnzellen schädigt und sie schließlich tötet, zu einer Verlangsamung des kognitiven Verfalls führt.

Interessenvertretungen und Patienten lobten die Entscheidung der FDA und verwiesen auf den Mangel an Medikamenten, um Patienten zu helfen, und sagten, die Zulassung würde neu entdecktes Interesse und Investitionen in die Erforschung von Therapien für die fortschreitende, unheilbare Krankheit wecken und den Patienten wertvolle Zeit geben, um bei ihren Familien zu sein und alltägliche Aufgaben zu erledigen .

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Die Entscheidung ist ein Sieg für Menschen mit Alzheimer und ihre Familien, sagte Harry Johns, Präsident und Geschäftsführer der Alzheimer's Association.

Jeff Borghoff, 57, bei dem vor fünf Jahren Alzheimer im Frühstadium diagnostiziert wurde und der Aducanumab in klinischen Studien erhalten hat, zeigte sich erfreut über die Entscheidung der FDA.



Dies sind epische Neuigkeiten, sagte Borghoff, ein Einwohner von Forked River, N.J., der dem Medikament zuschreibt, seinen Zustand stabil zu halten. Jetzt habe ich vielleicht Zeit, meinen Kindern beim Heiraten zuzusehen. Meine Frau sagte: ‚Ich habe jetzt mehr Zeit mit dir.‘

Kritiker kritisierten die Entscheidung jedoch und argumentierten, dass die Daten zur Wirksamkeit des Medikaments schwach seien und die FDA-Zulassung eine gefährliche Angelegenheit darstelle Senkung der Standards als Reaktion auf den Druck von Patienten und Interessengruppen.

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Ich bin überrascht und enttäuscht, sagte G. Caleb Alexander, Internist und Epidemiologe an der Johns Hopkins Bloomberg School of Public Health und Mitglied des FDA-Beratungsausschusses, der das Medikament im vergangenen Herbst entschieden abgelehnt hat.

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Ich denke, dieses Produkt wurde durch das Ausmaß des unerfüllten Bedarfs angetrieben, der enorm ist, sagte er. Aber unerfüllte Bedürfnisse können regulatorische Standards nicht übertrumpfen, und meine Sorge ist, dass dies in diesem Fall der Fall sein könnte.

Alexander stellte auch fest, dass andere amyloidreduzierende Medikamente nicht nachweislich die Kognition verbessern – ein Punkt, der von FDA-Beamten bestritten wurde, die sagten, eine interne Studie der Agentur zeigte, dass die Beseitigung von Amyloidklumpen für Patienten hilfreich sein könnte.

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Public Citizen, eine Watchdog-Gruppe und häufige Kritiker der FDA, sagte in einer Erklärung am Montag, dass die enge Zusammenarbeit der Agentur mit Biogen vor und nach dem Antrag des Unternehmens auf Zulassung die Integrität der Überprüfung durch die Agentur gefährlich gefährdet habe.

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Cavazzoni von der FDA sagte, sie sei zufrieden, dass die Interaktion zwischen den Mitarbeitern und dem Unternehmen angesichts der Fragen der FDA und der Komplexität des Antrags von Biogen angemessen und notwendig war.

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Die intravenöse Behandlung heilt die Alzheimer-Krankheit nicht oder macht sie rückgängig. Am Montag sagte Biogen, es werde 56.000 US-Dollar pro Jahr pro Patient verlangen, was es zu einem Blockbuster-Produkt für das Unternehmen macht und Milliarden von Dollar auf die Gesundheitsregisterkarte des Landes hinzufügt. Die Aktie stieg um 38 Prozent.

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Eine Bostoner Gruppe, die den Wert von Behandlungen bewertet – das Institute for Clinical and Economic Review – sagte in diesem Jahr, dass Aducanumab aus Kostengründen zwischen 2.500 und 8.000 US-Dollar pro Jahr pro Patient kosten sollte.

Medicare wird angesichts des Alters von Menschen mit Alzheimer wahrscheinlich einen Großteil der Kosten des Medikaments tragen, hat jedoch keine Pläne für eine Abdeckung angegeben. Private Zahler werden unter starkem Druck stehen, die Behandlung zu bezahlen, können aber den Preis nach unten drücken. Es ist noch nicht klar, wie viel Patienten, die gesetzlich oder privat versichert sind, an der Kostenbeteiligung zahlen müssen.

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Das Medikament ist ein monoklonaler Antikörper, ein im Labor hergestelltes Protein, das an Substanzen binden kann – in diesem Fall an Amyloid-Beta-Klumpen. Es soll eine Immunantwort auslösen, die die Plaques reduziert.

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Über 6,2 Millionen Amerikaner haben Alzheimer, eine Zahl, die sich bis 2050 voraussichtlich mehr als verdoppeln wird, abgesehen von Durchbrüchen in der Behandlung, so die Alzheimer's Association.

Das Medikament wurde bei Menschen mit den frühesten Krankheitsstadien getestet – Menschen mit leichter kognitiver Beeinträchtigung oder Demenz im Frühstadium, die sich einem Test unterzogen hatten, um das Vorhandensein von Amyloidklumpen in ihrem Gehirn zu bestätigen. Mehrere Ärzte sagten am Montag, sie bereiten sich darauf vor, das Medikament ihren Patienten anzubieten, und würden sich bei der Anwendung des Medikaments auf diese Bevölkerung konzentrieren. Biogen sagte am Montag, dass bis zu 2 Millionen Menschen in den Vereinigten Staaten möglicherweise für die Behandlung in Frage kommen.

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Die FDA hat nicht eingeschränkt, welche Patientengruppen das Medikament erhalten können. Peter Stein, Direktor des Office of New Drugs der Agentur, sagte in einem Interview, dass es keinen besonderen Grund gebe, warum die Reduzierung von Amyloidklumpen Patienten in einem Stadium der Krankheit und anderen nicht nützen würde. Er sagte, Ärzte sollten die Medikamente mit ihren Patienten besprechen und über den besten Verlauf entscheiden.

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Ronald C. Petersen, Direktor des Alzheimer-Forschungszentrums der Mayo Clinic, nannte die bedingte Zulassung der FDA ein gutes Ergebnis in einer komplizierten Situation. Er sagte, dass die Entscheidung bedeutet, dass Patienten die Behandlung außerhalb von klinischen Studien erhalten können, aber aufgrund der zweideutigen Natur der Wirksamkeitsdaten muss das Unternehmen eine weitere Studie durchführen, um zu beweisen, dass die Therapie wirkt.

Hätte die FDA eine solche Studie vor der Zulassung verlangt, wäre das Medikament für weitere drei bis fünf Jahre für Patienten außerhalb der Studien nicht verfügbar gewesen, ein Ergebnis, das er als unerwünscht empfand. Er sagte auch voraus, dass Aduhelm in den kommenden Jahren nur ein Element im Arsenal eines Anti-Alzheimers sein wird, da Forscher Kombinationen entwickeln, die wirksamer sind als einzelne Medikamente.

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Jason Karlawish, ein Neurologe an der Perelman School of Medicine der University of Pennsylvania, hatte eine ganz andere Ansicht. Er schrieb in einem 30. Mai Säule für Stat, eine Nachrichtenseite für Medizin und Gesundheit, dass er im Falle einer Zulassung kein Aducanumab verschreiben würde, da die Daten unvollständig seien und die Therapie nicht richtig untersucht worden sei.

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Am Montag, nach der Ankündigung der FDA, äußerte er weiterhin Vorbehalte gegenüber dem Medikament, sagte jedoch, er werde es mit seinen Patienten besprechen und ihre Entscheidungen respektieren. Er sagte jedoch, einige Patienten und Kollegen hätten sich über die Entscheidung der FDA unwohl geäußert und sagten, die Beweise für eine Senkung des Amyloids und eine Verbesserung der Kognition seien dünn. Karlawish sagte auch, er sei besorgt, dass es schwierig sein würde, die Folgestudie zu dem Medikament durchzuführen, sobald es außerhalb klinischer Studien weit verbreitet ist.

Die FDA hat ihre beschleunigtes Zulassungsprogramm viele Male für Krebsmedikamente, zum Beispiel Clearing-Therapien, die Tumore schrumpfen lassen und dann eine Folgestudie erfordern, die zeigt, ob das Medikament das Überleben verbessert. Aber es war manchmal schwierig, Pharmaunternehmen dazu zu bringen, die Auflagen zur Durchführung der Studien nach der Zulassung zu erfüllen, und die Behörde hat manchmal nur langsam zugelassene Medikamente vom Markt genommen, selbst wenn die Folgestudien fehlgeschlagen oder nicht abgeschlossen wurden.

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Das Medikament hat einen steinigen Weg beschritten. Im Jahr 2019, Biogen angehalten Zwei Studien im Spätstadium nach der Hälfte einer Bewertung kamen zu dem Schluss, dass die Studien ihre Ziele, die kognitive und funktionelle Beeinträchtigung bei Alzheimer-Patienten zu verlangsamen, nicht erreichen würden. Aber in einer scharfen Umkehr kam eine einige Monate später veröffentlichte Unternehmensanalyse mit zusätzlichen Daten zu einem anderen Ergebnis.

In einer der klinischen Studien stellte sich heraus, dass die Patienten, denen das Medikament verabreicht wurde, 22 Prozent langsamer abnahmen als diejenigen, die ein Placebo erhielten. Die andere Studie verfehlte ihr Ziel, obwohl das Unternehmen durch Daten einer Untergruppe von Studienteilnehmern ermutigt wurde, die mehr von dem Medikament erhielten. Biogen kam zu dem Schluss, dass ein Schlüssel zur Wirksamkeit darin besteht, den Patienten eine ausreichend hohe Dosis über einen ausreichend langen Zeitraum zu verabreichen.

Kritiker sagten jedoch, die Daten seien ausgewählt worden, um das Medikament besser aussehen zu lassen, als es war. In einem erbitterten Treffen im letzten Herbst ein FDA-Beratungsausschuss gegen die Zulassung des Medikaments empfohlen und das Prüfpersonal der Agentur für die starke Unterstützung des Medikaments scharf gerügt und eng zusammenarbeiten mit dem Unternehmen.

Aber die Befürworter der Droge waren am Montag begeistert von dem, was sie einen Wendepunkt nannten, nachdem sie jahrelang enttäuscht worden waren, einen Weg zu finden, die verheerende Krankheit zu behandeln.

Michel Vounatsos, CEO von Biogen, nannte die Entscheidung einen historischen Moment, der die Behandlung von Menschen mit Alzheimer-Krankheit verändern und in den kommenden Jahren kontinuierliche Innovationen auslösen würde.

Die Zulassung stützt die seit langem diskutierte Theorie, die Anfang der 1990er Jahre vorgeschlagen wurde, dass die Bekämpfung von Amyloid-Plaques ein wirksamer Weg zur Behandlung von Alzheimer sein kann. Kritiker haben beklagt, dass der Fokus auf Amyloid die Arbeit an anderen wichtigen Ansätzen verdrängt hat, wie zum Beispiel das Targeting eines Proteins namens Tau oder die Untersuchung der Rolle von Entzündungen.

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Befürworter widersprechen, dass zwar mehrere Ansätze verfolgt werden sollten, die Zulassung von Aducanumab jedoch zeigt, dass Anti-Amyloid-Behandlungen von Vorteil sein können.

Aduhelm kann manchmal Nebenwirkungen verursachen, sagte die FDA, einschließlich einer vorübergehenden Schwellung des Gehirns, die normalerweise keine Symptome verursacht, obwohl einige Menschen Kopfschmerzen, Verwirrung oder Schwindel haben können. Andere mögliche Komplikationen sind winzige Blutungen im Gehirn und Desorientierung.

Biogen hat nach eigenen Angaben 600 Standorte im ganzen Land, die bereit sind, das Medikament zu verabreichen.

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