FDA genehmigt „Präzisionsmedizin“-Medikament für verschiedene Krebsarten mit derselben Mutation

Die Food and Drug Administration hat am Montag ein Medikament für eine Vielzahl von Krebsarten zugelassen, das auf einer gemeinsamen Mutation und nicht auf den Standorten der Tumore basiert – ein Fortschritt für das manchmal umstrittene Gebiet der Präzisionsmedizin.

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Das Medikament namens Vitrakvi ist die zweite Behandlung, die die FDA-Zulassung erhält, basierend auf einem gemeinsamen Biomarker, der bei einer Reihe von Krebsarten gefunden wird. Das Medikament, auch Larotrectinib genannt, wurde gleichzeitig für Erwachsene und Kinder zugelassen. Typischerweise werden onkologische Medikamente für Kinder viel später in Betracht gezogen.

Im vergangenen Jahr hat die Behörde erstmals ein Immuntherapeutikum für Tumore mit einer bestimmten genetischen Signatur zugelassen, unabhängig davon, woher sie im Körper stammen. Aber diese Behandlung war für mehrere Krebsarten freigegeben worden, einschließlich fortgeschrittenem Melanom.

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Das am Montag zugelassene Medikament ist für Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren bestimmt, die eine sogenannte NTRK-Genfusion enthalten, ein Hybrid aus zwei Genen, das unkontrolliertes Zellwachstum fördern kann. Durch den Defekt können unter anderem Schilddrüsen-, Lungen- und Kopf-Hals-Krebs verursacht werden. Das Medikament ist für Patienten gedacht, deren Krebs sich ausgebreitet hat oder bei denen durch eine Operation schwere Komplikationen auftreten würden und die keine zufriedenstellenden Alternativen haben.

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Der Preis für das bahnbrechende Medikament ist hoch. Der Hersteller des Arzneimittels, Loxo Oncology, Inc., und sein Partner Bayer gaben am Montagabend bekannt, dass die Großhandelsakquisitionskosten 32.800 US-Dollar für eine 30-tägige Lieferung von Kapseln für Erwachsene betragen werden. Die Kosten für die flüssige Formulierung für Kinder richten sich nach der Oberfläche des Patienten, beginnen jedoch bei 11.000 USD pro Monat.

Die Unternehmen gaben an, dass sie erwarteten, dass die meisten Versicherer die Arzneimittelkosten übernehmen und die Auslagen der Patienten 20 US-Dollar oder weniger pro Monat betragen. Bayer sagte, es werde Patienten, die diese benötigen, Zahlungsunterstützung anbieten und den Kostenträgern und Patienten die Kosten des Medikaments erstatten, wenn das Medikament in den ersten drei Monaten keinen klinischen Nutzen bringt.

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Loxo steht nun vor einer großen Herausforderung: Patienten zu finden, die davon profitieren könnten. Nur schätzungsweise 2.000 bis 3.000 Menschen pro Jahr entwickeln in den Vereinigten Staaten NTRK-bedingte Krebserkrankungen.

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Die Millionen-Dollar-Frage lautet: Woher wissen Sie, dass Sie die Fusion haben, die das Medikament behandelt? sagte Josh Bilenker, der Geschäftsführer von Loxo. Die Mutation tritt bei weniger als 1 Prozent der meisten soliden Tumorarten auf, ist jedoch bei bösartigen Erkrankungen wie Speichelkrebs bei Erwachsenen und infantilem Fibrosarkom häufig.

Der einzige Weg, die Mutation zu finden, ist ein viel breiter angelegter genetischer Tumortest. Aber während Patienten in akademischen medizinischen Zentren mit fortgeschrittenem Krebs normalerweise getestet werden, unterziehen sich viele Menschen keinen genetischen Tumortests in den öffentlichen Einrichtungen, in denen 80 Prozent der Krebspatienten behandelt werden. Und während Medicare einige Gentests abdeckt, zahlen private Versicherer viel seltener dafür.

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Die Präzisionsmedizin – die Anpassung der medizinischen Behandlung an die individuellen Merkmale des Patienten, einschließlich der genetischen Ausstattung – hat in den letzten Jahren große Begeisterung ausgelöst. Aber es hat auch Skepsis geweckt, zum Teil weil sowohl die Medikamente als auch die Tests teuer sind.

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Die Erschwinglichkeit der Patienten ist derzeit eines der großen Hindernisse für die Präzisionsmedizin, sagte Carolyn Presley, eine geriatrische Onkologin am Comprehensive Cancer Center der Ohio State University. Zeig mir das Geld – wie willst du es bezahlen?

Elizabeth Jaffee, Onkologin bei Johns Hopkins, sagte jedoch, dass die Kosten für die Sequenzierung gesunken sind und dass Präzisionsmedizin in Zukunft der Weg zur Behandlung von Krebs sein wird. Und David Hyman, ein Onkologe am Memorial Sloan Kettering Cancer Center, der entscheidende Studien mit Larotrectinib leitete, sagte: Wir werden uns in fünf bis zehn Jahren auf keinen Fall um Krebspatienten kümmern und nicht versuchen, ihre genetische Situation zu verstehen.

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Als Briana Ayala aus El Paso im Alter von 11 Jahren mit starken Rückenschmerzen begann, wurde bei ihr ein Sarkom – ein Weichteiltumor – diagnostiziert, das teilweise um ihre Aorta gewickelt war. Die Wucherung wurde vor zwei Jahren in einer Hochrisiko-Operation entfernt, kehrte jedoch in ihre Wirbelsäule zurück, was die Ärzte veranlasste, ihre Tumore zu testen. Als NTRK-Veränderungen auftraten, begann sie im Rahmen einer klinischen Studie mit der Einnahme von Larotrectinib und ihre Tumoren verschwanden. Jetzt 14 ist Briana ein Neuling in der High School und träumt davon, Modedesignerin zu werden.

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Dies war für sie lebensrettend, sagte Theodore Laetsch, ein pädiatrischer Onkologe an der University of Texas Southwestern and Children’s Health in Dallas, der an ihrer Behandlung beteiligt war.

Die FDA sagte, dass die Wirksamkeit des Medikaments in drei klinischen Studien mit 55 Kindern und Erwachsenen untersucht wurde. Die Patienten hatten eine Gesamtansprechrate von 75 Prozent bei verschiedenen Arten von soliden Tumoren, wobei fast alle Antworten sechs Monate und 39 Prozent ein Jahr oder länger andauerten. Häufige Nebenwirkungen waren Müdigkeit, Übelkeit und Schwindel.

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Für Acra Samuels hatte das Medikament eine dramatische Wirkung, die jedoch nicht anhielt. Im Jahr 2016 hatte sie Tumore im gesamten Dickdarm, in der Leber und in der Lunge. Ich war in wirklich schlechter Verfassung, sagte der Bewohner von Big Sky, Mont. Als die Tumorsequenzierung am Dana-Farber Cancer Institute in Boston zeigte, dass NTRK-Fusionen die Malignome antreiben, schrieb sie sich für eine klinische Studie ein.

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Die Loxo-Behandlung wirkte sieben Monate lang, sagte George Demetri, ein Onkologe von Dana-Farber. Aber wie bei vielen anderen zielgerichteten Therapien mutierte der Krebs und im Juni 2017 zeigten Scans, dass die Tumoren in ihrem Bauch und Becken schnell wuchsen.

Das Pharmaunternehmen war besorgt über solche Resistenzen und arbeitete an einem Medikament der zweiten Generation, das auf neue Mutationen abzielt. Wir wussten, wenn es nicht funktionierte, hatte ich einen Monat Zeit, sagte Samuels.

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Die Tumoren schrumpften innerhalb von Wochen stark. Später wurde sie operiert, um einen Tumor außerhalb ihrer Leber zu entfernen.

Heute gehe es mir im Moment sehr gut, sagte der 47-Jährige in einer aktuellen E-Mail. Meine letzten drei Scans haben gezeigt, dass meine Krankheit stabil ist. Ich genieße das Leben und bin dankbar für jeden Tag.

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