FDA: Gentherapie-Hersteller übermittelte manipulierte Daten, bevor das Medikament zugelassen wurde

Das teilte die Food and Drug Administration am Dienstag mit dass Novartis im Rahmen seines Antrags auf eine neue Gentherapie manipulierte Daten eingereicht und der Agentur erst nach Genehmigung der Behandlung mitgeteilt hat.

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Peter Marks, Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research der FDA, sagte, die ungenauen Informationen beträfen Mausdaten und seien nur ein kleiner Teil der eingereichten Gesamtheit. Die fehlerhaften Daten gaben keine Bedenken hinsichtlich der Sicherheit und Wirksamkeit der Behandlung, sagte er und fügte hinzu, dass die Therapie auf dem Markt bleiben werde.

Er betonte jedoch, dass die Behörde Probleme der Datenintegrität ernst nehme und die Situation weiterhin untersucht. Er sagte, die FDA werde ihre gesamten Befugnisse nutzen, um gegebenenfalls Maßnahmen zu ergreifen, die zivil- oder strafrechtliche Sanktionen gegen den Hersteller AveXis Inc., eine Tochtergesellschaft von Novartis, beinhalten können.

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Die Behandlung im Wert von 2,1 Millionen US-Dollar – die als teuerste Therapie der Welt gilt – heißt Zolgensma. Es wird bei Kindern unter 2 Jahren mit spinaler Muskelatrophie, einer der häufigsten genetischen Ursachen für den Säuglingstod, angewendet.

In einer Erklärung sagte Novartis, man sei voll und ganz von der Sicherheit, Qualität und Wirksamkeit von Zolgensma überzeugt. Der Arzneimittelhersteller sagte, AveXis habe Vorwürfe der Datenmanipulation untersucht und sobald wir Zwischenergebnisse aus unseren Untersuchungen hatten, teilten wir unsere Ergebnisse der FDA mit. Die Daten, fügte das Unternehmen hinzu, beschränken sich auf ein älteres Verfahren, das nicht mehr verwendet wird.

Die FDA genehmigte die Gentherapie am 24. Mai. Am 28. Juni, sagte Marks, teilte AveXis der Agentur das Datenproblem mit, bei dem Tests zum Vergleich älterer und neuerer Versionen der Gentherapie durchgeführt wurden. Die FDA sagte, das Unternehmen habe im März mit der Untersuchung des Datenproblems begonnen.

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Die spinale Muskelatrophie gilt als extrem seltene Erkrankung, von der monatlich etwa 30 neue Patienten betroffen sind. Es wird durch ein defektes Gen verursacht, das es dem Körper ermöglichen soll, Zellen namens Motoneuronen zu erhalten. Ohne ein richtig funktionierendes Gen sterben Säuglinge normalerweise oder leben von Beatmungsgeräten und anderen lebenserhaltenden Mitteln.

Marks sagte, er sei am meisten besorgt darüber, dass uns der Hersteller im Rahmen seines Antrags ungenaue Daten übermittelt habe, die uns dazu veranlassten, ein Produkt möglicherweise früher als möglich zu genehmigen.'

Er fügte hinzu, die Agentur habe die für die Behandlung verwendete Produktionsstätte inspiziert und habe keine Bedenken hinsichtlich des Prozesses. Das Nutzen-Risiko-Verhältnis spreche eindeutig dafür, dass das Produkt auf dem Markt bleiben kann, sagte er.

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Die Gentherapie wurde als transformativ für Kinder mit dem Gendefekt gefeiert. Unbehandelt ist ein Kind mit der Krankheit wahrscheinlich an einem Beatmungsgerät und kann seinen Kopf im Alter von 1 Jahr nicht heben, sagte Marks. Behandelte Kinder sehen drei bis vier Jahre nach der Therapie normal aus.

Zolgensma ist die zweite von der FDA zugelassene Gentherapie. Das erste war Luxturna, hergestellt von Spark Therapeutics, das für eine seltene erbliche Form der Blindheit verwendet wird.

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